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2021年最后一個月 誰能趕上審批“末班車”？

時間來到了2021年的最后一個月，從近年NMPA新藥審批“放行”的記錄來看，這一個月通常會出現一個新藥獲批的高峰。那么，會有哪些“幸運兒”有機會趕上2021年的末班車呢？以下10個品種，或許值得您重點關注。

01 司妥昔單抗

申報公司：百濟神州(北京)生物科技有限公司

靶點：IL-6

適應癥：用于治療人類免疫缺陷病毒（HIV）陰性和人類皰疹病毒8（HHV-8）陰性的多中心卡斯特曼?。ǘ嘀行腃astleman?。┏赡昊颊?/strong>

司妥昔單抗（Siltuximab）是一種抗IL-6的人鼠嵌合免疫球蛋白G1κ型單抗，最初由強生研發，后授權給EUSAPharma公司。2014年4月，該藥首次獲批用于治療HIV陰性和HHV-8陰性的多中心Castleman病。

多中心Castleman病是一種罕見、危及生命的衰竭性淋巴組織增生疾病，能夠產生免疫細胞的異常增生，并在癥狀和組織學特征上與淋巴瘤有許多相似之處。2018年11月，司妥昔單抗被CDE列入我國第一批“臨床急需境外新藥”名單。

2020年1月，百濟神州與EUSAPharma達成合作，獲得該藥在大中華地區的獨家開發和商業化權益。2021年1月，百濟神州在國內遞交的司妥昔單抗上市申請獲CDE受理，同時被納入優先審評程序。11月19日，該藥上市申請辦理狀態更新為”在審批”，預計將很快獲批。

02 伊珠單抗奧唑米星

申報公司：WyethPharmaceuticals

靶點：CD22

適應癥：復發或難治性前體B細胞急性淋巴細胞性白血?。ˋLL）的成年患者

伊珠單抗奧唑米星（InotuzumabOzogamicin）是一種抗體偶聯藥物（ADC），由靶向CD22的單克隆抗體與細胞毒制劑calicheamicin衍生物組成。CD22是一種在幾乎所有B-ALL患者的癌細胞上表達的細胞表面抗原。當伊珠單抗奧唑米星與惡性B細胞的CD22抗原結合時，可內化進入細胞，爾后釋放細胞毒素摧毀癌細胞。

伊珠單抗奧唑米星源于輝瑞和Celltech的合作，根據協議條款，輝瑞公司獲得該藥全部的開發和商業化權益。2017年6月和8月，本品分別在歐盟和美國獲準用于復發性或難治性CD22陽性B細胞前體急性淋巴細胞白血?。ˋLL）成人患者的治療。在審查階段，本品獲得了FDA授予的突破性療法認證和優先審批資格。

ALL是一種侵襲性較高的白血病，在成人患者中的預后較差。伊珠單抗奧唑米星關鍵性Ⅲ期臨床研究（INO-VATEALL）結果顯示，本品較標準化療顯著提高患者的CR率（分別為80.7%和29.4%，P＜0.001），延長患者的持續緩解時間（P＝0.03）、中位PFS（P＜0.001）和中位OS（P＝0.04）。

2008年12月，本品由輝瑞子公司WyethPharmaceuticals在我國首次申報臨床，2020年1月，本品國內遞交的首個上市申請獲CDE受理，2個月后被納入優先審評程序。目前，該上市申請在CDE已經過一輪補充資料審評，距離獲批一步之遙。

03 利珀妥單抗

申報公司：神州細胞工程有限公司

靶點：CD20

適應癥：CD20陽性的彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）

利珀妥單抗為上證科創板上市公司神州細胞工程有限公司自主研發的抗CD20單抗藥物，據報道，利珀妥單抗的抗原結合位點和抗體可變區氨基酸序列與利妥昔單抗完全相同，一級結構與美羅華不完全相同，不屬于生物類似藥。

2019年12月9日，神州細胞工程有限公司提交的利珀妥單抗上市申請獲CDE受理。目前，該上市申請已完成CFDI(國家藥品監督管理局食品藥品審核查驗中心)注冊生產現場核查。如成功獲批，將成為第三個國產CD20單抗藥物。

04 羅米司亭

申報公司：協和麒麟（中國）制藥有限公司

靶點：MPL

適應癥：特發性血小板減少性紫癜癥

羅米司亭（Romiplostim）是安進/KyowaHakkoKirin聯合開發的一種c-MPL激動劑，可刺激內源性血小板生成素的產生，并促進骨髓中巨核細胞的增殖和分化。該藥于2008年8月獲FDA批準上市，用于特發性血小板減少性紫癜癥（ITP）。2020年，其全球銷售額約9.09億美元，同比增長約8.8%。

ITP屬于嚴重的血小板減少癥，具有較高的自發性出血，甚至可以危及生命。血小板生成素受體激動劑（TPO-R）是目前歐美國家對血小板減少癥的常規治療藥物。而羅米司亭是一種第二代TPO-R藥物，也是FDA批準的首個升血小板藥物，每周一次的皮下注射，模仿人體的天然TPO，特別針對提高患者體內血小板數量，并且能長期使用。

羅米司亭中國市場的開發和商業化權益歸協和麒麟所有。2020年4月，協和麒麟提交的羅米司亭上市申請獲CDE受理。目前，該上市申請在CDE已經過一輪補充資料審評，近期獲批的可能性較大。

05 杰諾單抗

申報公司：玉溪嘉和生物技術有限公司

靶點：PD-1

適應癥：復發或難治性外周T細胞淋巴瘤

杰諾單抗(Genolimzumab)是嘉和生物自主研發的一種靶向免疫細胞PD-1的人源化IgG4單克隆抗體，通過選擇性阻斷雙重配體（PD-L1和PD-L2），恢復免疫系統識別和殺死癌細胞的能力。目前正在中國進行多種瘤種的II期關鍵性臨床試驗，涉及宮頸癌、非小細胞肺癌（NSCLC）、直腸癌、腺泡狀軟組織肉瘤等多種適應癥。

2020年7月22日，嘉和生物提交的杰諾單抗新藥上市申請獲得CDE受理，并被納入優先審評程序，首個申請適應癥為復發或難治性外周T細胞淋巴瘤。目前，該上市申請在CDE同樣已經過一輪補充資料審評，近期獲批的可能性較大。

06 奧法妥木單抗

申報公司：北京諾華制藥有限公司

靶點：CD20

適應癥：成人復發型多發性硬化（RMS），包括臨床孤立綜合征、復發緩解型多發性硬化和活動性繼發進展型多發性硬化。

奧法妥木單抗（Ofatumumab）是一款靶向CD20陽性B細胞的全人源抗體。2015年諾華出資10億美元從GSK獲得奧法妥木單抗的經營權，開發用于RMS及其它自體免疫性疾病的適應癥。RMS被認為與B細胞激活相關，奧法木單抗通過與B細胞表面的CD20分子結合并使它們在淋巴組織耗竭而發揮作用。此前，奧法妥木單抗已獲得慢性淋巴細胞性白血?。–LL）相關兩項適應癥。

2020年8月，FDA批準奧法妥木單抗用于治療RMS，包括成人臨床孤立綜合征，復發性疾病以及活動性繼發性進行性疾病，商品名為Kesimpta。此后，該藥這一新適應癥先后在歐盟、日本等主要發達市場獲得上市許可。

早在2010年，GSK就在我國開始奧法妥木單抗的注冊申報，2015年和諾華達成交易后，原由GSK啟動的腫瘤領域的臨床試驗終止，之后諾華重新提交了臨床申請。2020年11月，奧法妥木單抗首個上市申請獲CDE受理，隨后被納入了優先審評程序，所申請適應癥正是復發型多發性硬化癥。目前，該上市申請在CDE已經過一輪補充資料審評，近期有望獲批。籍由本品的上市，諾華在MS市場的領先地位有望得到加強。

07 舒格利單抗

申報公司：基石藥業（蘇州）有限公司

靶點：PD-L1

適應癥：聯合化療一線治療晚期鱗狀和非鱗狀NSCLC

舒格利單抗(Sugemalimab)是由基石藥業開發的抗PD-L1單抗藥物，2020年11月13日，舒格利單抗聯合化療一線治療IV期鱗狀和非鱗狀NSCLC患者的上市申請獲CDE受理，目前該上市申請在CDE已離開補充資料審評隊列，不出意外的話，舒格利單抗將成為國內第四款獲批上市的PD-L1單抗藥物。

此次舒格利單抗上市申請是基于一項名為CS1001-302的多中心、隨機、雙盲的III期研究的積極結果。該研究旨在評估舒格利單抗聯合含鉑化療對比安慰劑聯合含鉑化療，在未經一線治療的、IV期NSCLC患者中的有效性和安全性。期中分析顯示，與安慰劑聯合化療相比，舒格利單抗聯合化療顯著延長了無進展生存期（PFS），將疾病進展或死亡風險降低50%。舒格利單抗聯合化療的安全性良好，未發現新的安全性信號。

除此之外，舒格利單抗還有三個適應癥處于注冊性臨床試驗階段，分別是晚期胃腺癌、食管鱗癌領域和復發難治的自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤。

08 依帕伐單抗

申報公司：SwedishOrphan Biovitrum AB

靶點：INF-γ

適應癥：難治性、復發性或進展性疾病或對常規HLH療法不耐受的原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥（HLH）成人和兒童（新生兒及以上）患者

依帕伐單抗（Emapalumab）是一款干擾素γ(INF-γ)阻斷抗體，最初由NovimmuneSA公司開發，SwedishOrphan BiovitrumAB公司于2018年通過獨家許可協議獲得了本品的全球權益。IFN-γ是誘導細胞凋亡的關鍵細胞因子，被認為在HLH中起著關鍵作用。HLH是一種罕見的高度炎癥綜合征，通常發生于嬰兒期，患者死亡率較高。

2018年11月20日，FDA批準該藥是用于難治性、復發性或進展性疾病或對常規療法不耐受的HLH兒童(新生兒及以上)和成人患者的治療。此次批準，使得本品成為全球首個專門針對HLH的藥物。不過，歐盟EMA在今年年初復審再次拒絕批準該藥的上市申請，理由是臨床結果不足以證明該藥對于pHLH治療的有效性。.

去年12月10日，依帕伐單抗首個新藥上市申請獲得CDE受理，隨后被納入優先審評程序。目前，該上市申請在CDE已完成一輪補充資料，面對全球兩大權威審評機構做出的截然相反的決定，CDE會如何抉擇，讓我們拭目以待。

09 Vericiguat

申報公司：BayerAG

靶點：鳥苷酸環化酶

適應癥：心力衰竭

Vericiguat屬于可溶性鳥苷酸環化酶（sGC）激動劑，是首個開發的用于治療慢性心力衰竭惡化患者的“first-in-class”藥物。

射血分數降低的心力衰竭（HFrEF）是心力衰竭的主要類型，約占所有心衰患者的40%-50%。已開展的臨床研究顯示，當與可用的心力衰竭藥物聯合使用時，相對于安慰劑，每日一次10mg 劑量Vericiguat將惡化事件后心衰住院和心血管死亡復合終點的相對風險顯著降低了10%（p=0.019）、絕對風險降低4.2/100患者年。

2020年8月末，拜耳首次在中國提交了Vericiguat的上市申請，一個月后作為罕見病用藥和臨床急需藥品被CDE納入優先審評程序。目前，該上市申請在CDE也已完成一輪補充資料，預計將于近期獲得批準。

值得一提的是，Vericiguat是按1類創新藥申報上市的，該藥在歐盟、日本、美國上市申請均在審評中。美國FDA于2021年1月最先做出審批決定，隨后歐盟和日本分別在7月和9月給與通過。

10 奧馬環素

申報公司：再鼎醫藥(上海)有限公司

靶點：30S核糖體亞基

適應癥：社區獲得性細菌性肺炎（CABP）及急性細菌性皮膚和皮膚結構感染（ABSSSI）

奧馬環素(Omadacycline)是一種新型四環素類抗生素，在克服四環素耐藥性的同時，具有廣譜抗菌活性。2017年4月，再鼎醫藥與美國專注于四環素衍生物開發及商業化的Paratek制藥達成合作，獲得了Omadacycline在中國的開發及商業化許可。2019年2月，奧馬環素獲得FDA批準用于治療CABP和ABSSSI成人患者。

去年2月，再鼎醫藥提交了奧馬環素首個上市申請，2個月后被納入優先審評程序，目前，該上市申請在CDE剛剛完成一輪補充資料，不出意外地話預計將有望近期獲得批準。

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